Elevidys, fabricado pela norte-americana Sarepta e importado no Brasil pela Roche Sarepta/Divulgação A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou, nesta segunda-feira (24), o registro do Elevidys,…
Elevidys, fabricado pela norte-americana Sarepta e importado no Brasil pela Roche Sarepta/Divulgação A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou, nesta segunda-feira (24), o registro do Elevidys, medicamento de terapia gênica usado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que provoca perda progressiva de força. O produto é um dos mais caros do mundo: pode custar até R$ 20 milhões e não está disponível no Sistema Único de Saúde (SUS).
No Brasil, ele era indicado para crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguiam andar sem assistência. O objetivo de tratar a doença por meio da introdução de uma versão reduzida do gene que “orderna” a produção de distrofina, proteína importante para o funcionamento dos músculos.
A decisão de suspender o medicamento, que estava em registro condicional desde dezembro de 2024, foi tomada a pedido da Roche. Os dados disponíveis até o momento não seriam suficientes para atender aos requisitos regulatórios necessários.
Nos Estados Unidos, o Elevidys já havia sido suspenso após dois pacientes morrerem por falência hepática aguda. Quando começaram o tratamento, eles já não eram mais capazes de andar sozinhos.
No Brasil, portanto, não estariam aptos a tomar o remédio, mesmo antes do cancelamento do registro. O que acontece com quem já recebeu o tratamento?
